85% IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli, 15% Istituto Superiore di Sanità
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Descrizione
La presente invenzione riguarda l’impiego di esosomi con caratteristiche molecolari specifiche per il trattamento di tumori associati a mis-espressione della proteina CD99, con particolare riferimento al sarcoma di Ewing, una neoplasia altamente aggressiva che colpisce prevalentemente pazienti giovani.
Il sarcoma di Ewing è caratterizzato da un’elevata espressione di CD99, molecola che svolge un ruolo chiave nel mantenimento del fenotipo maligno e nella progressione tumorale. Nonostante i progressi terapeutici, le opzioni disponibili risultano ancora limitate, soprattutto nei casi metastatici o resistenti ai trattamenti convenzionali .
L’invenzione propone un approccio innovativo basato sull’utilizzo di esosomi derivati da cellule tumorali in cui l’espressione di CD99 è stata soppressa, aprendo nuove prospettive terapeutiche nel trattamento di tumori aggressivi.

CARATTERISTICHE TECNICHE
La tecnologia si basa sull’utilizzo di:
- Esosomi CD99-negativi (CD99-), ottenuti da cellule tumorali in cui l’espressione della proteina CD99 è stata soppressa (es. mediante silenziamento genico)
- Esosomi caratterizzati da specifici profili di miRNA, associati alla modulazione del comportamento cellulare
- Produzione e isolamento degli esosomi da linee cellulari tumorali opportunamente modificate
Elemento altamente innovativo è il meccanismo d’azione: - Gli esosomi CD99- sono in grado di trasferire segnali biologici alle cellule tumorali riceventi
- Inducono nelle cellule target una reversione del fenotipo maligno, simile a quella ottenuta tramite silenziamento diretto di CD99
- Agiscono senza modificazione diretta del DNA delle cellule tumorali
In particolare, è stato dimostrato che tali esosomi possono: - ridurre la proliferazione cellulare
- inibire la capacità migratoria
- promuovere processi di differenziamento cellulare con un effetto selettivo sulle cellule tumorali .
APPLICAZIONI
- Terapia del sarcoma di Ewing
- Trattamento di tumori caratterizzati da iperespressione di CD99
- Terapie antitumorali innovative basate su esosomi
- Approcci terapeutici alternativi alla modifica genetica diretta
- Possibili applicazioni in oncologia personalizzata
VANTAGGI
- Reversione del fenotipo tumorale senza intervento diretto sul DNA
- Elevata specificità verso cellule tumorali (ridotto impatto su cellule sane)
- Nuovo approccio terapeutico per tumori con limitate opzioni di cura
- Possibile riduzione della tossicità rispetto a trattamenti convenzionali
- Piattaforma modulabile basata su esosomi e miRNA
VALORIZZAZIONE
La tecnologia presenta un elevato potenziale di trasferimento verso:
- aziende biotech e pharma attive in oncologia avanzata
- sviluppo di terapie basate su esosomi
- piattaforme di drug delivery biologico e RNA-based
- approcci terapeutici per tumori rari e pediatrici
Inventori