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Esosomi ed usi derivati

Fase brevettuale
ITALIA
data deposito: 03/11/2017
Titolarità

85% IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli, 15% Istituto Superiore di Sanità

Numero di priorità
102017000125520
Parola chiave
esosomi CD99, sarcoma di Ewing, terapia antitumorale, microvescicole extracellulari, medicina oncologica

Contatti

Descrizione

La presente invenzione riguarda l’impiego di esosomi con caratteristiche molecolari specifiche per il trattamento di tumori associati a mis-espressione della proteina CD99, con particolare riferimento al sarcoma di Ewing, una neoplasia altamente aggressiva che colpisce prevalentemente pazienti giovani.
Il sarcoma di Ewing è caratterizzato da un’elevata espressione di CD99, molecola che svolge un ruolo chiave nel mantenimento del fenotipo maligno e nella progressione tumorale. Nonostante i progressi terapeutici, le opzioni disponibili risultano ancora limitate, soprattutto nei casi metastatici o resistenti ai trattamenti convenzionali .
L’invenzione propone un approccio innovativo basato sull’utilizzo di esosomi derivati da cellule tumorali in cui l’espressione di CD99 è stata soppressa, aprendo nuove prospettive terapeutiche nel trattamento di tumori aggressivi.

immagine CD99

CARATTERISTICHE TECNICHE
La tecnologia si basa sull’utilizzo di:

  • Esosomi CD99-negativi (CD99-), ottenuti da cellule tumorali in cui l’espressione della proteina CD99 è stata soppressa (es. mediante silenziamento genico)
  • Esosomi caratterizzati da specifici profili di miRNA, associati alla modulazione del comportamento cellulare
  • Produzione e isolamento degli esosomi da linee cellulari tumorali opportunamente modificate 
    Elemento altamente innovativo è il meccanismo d’azione:
  • Gli esosomi CD99- sono in grado di trasferire segnali biologici alle cellule tumorali riceventi
  • Inducono nelle cellule target una reversione del fenotipo maligno, simile a quella ottenuta tramite silenziamento diretto di CD99
  • Agiscono senza modificazione diretta del DNA delle cellule tumorali 
    In particolare, è stato dimostrato che tali esosomi possono:
  • ridurre la proliferazione cellulare
  • inibire la capacità migratoria
  • promuovere processi di differenziamento cellulare con un effetto selettivo sulle cellule tumorali .

APPLICAZIONI

  • Terapia del sarcoma di Ewing
  • Trattamento di tumori caratterizzati da iperespressione di CD99
  • Terapie antitumorali innovative basate su esosomi
  • Approcci terapeutici alternativi alla modifica genetica diretta
  • Possibili applicazioni in oncologia personalizzata

VANTAGGI

  • Reversione del fenotipo tumorale senza intervento diretto sul DNA
  • Elevata specificità verso cellule tumorali (ridotto impatto su cellule sane)
  • Nuovo approccio terapeutico per tumori con limitate opzioni di cura
  • Possibile riduzione della tossicità rispetto a trattamenti convenzionali
  • Piattaforma modulabile basata su esosomi e miRNA

VALORIZZAZIONE
La tecnologia presenta un elevato potenziale di trasferimento verso:

  • aziende biotech e pharma attive in oncologia avanzata
  • sviluppo di terapie basate su esosomi
  • piattaforme di drug delivery biologico e RNA-based
  • approcci terapeutici per tumori rari e pediatrici 

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